Terapia CAR-T, czyli leczenie za pomocą zmodyfikowanych genetycznie limfocytów T, to rewolucyjna terapia nowotworów hematologicznych. Od września tego roku akredytacje na stosowanie tego typu leczenia posiada Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach. Pierwsza pacjentka szpitala otrzyma innowacyjny lek już w październiku.
Terapia CAR-T to rewolucja w leczeniu nowotworów hematologicznych
Terapia CAR-T jest obecnie najbardziej dynamicznie rozwijającym się obszarem immunoterapii. Polega ona na wytwarzaniu leku z komórek własnych pacjenta, które po modyfikacji mają możliwość rozpoznawania i wiązania określonych białek na powierzchni komórek docelowych, np. chłoniaka czy białaczki i ich zniszczenia w sposób celowany. Chociaż badania nad zastosowaniem tej metody są prowadzone wielokierunkowo, obecnie została ona zatwierdzona jedynie w przypadku nowotworów hematologicznych. Skuteczność metody CAR-T w zależności od jednostki chorobowej waha się od ok. 80 proc. (w przypadku białaczki) do ok. 50 proc. (w przypadku chłoniaków).
Produkcja leku jest wieloetapowa i kosztowna. Jego zastosowanie w praktyce wymaga współdziałania wielu specjalistów. M.in. lekarzy hematologów, neurologów, anestezjologów, pracowników banku tkanek i komórek oraz farmaceutów. Równie trudne jest też uzyskanie przez szpital akredytacji firmy produkującej lek.
– Procedura jest czasochłonna i wymaga spełnienia szeregu kryteriów w zakresie kolekcji materiału, przechowywania oraz dystrybucji. Szczególnie istotna jest prawidłowa preparatyka komórek, tak aby ich jakość umożliwiała dalszą modyfikację genetyczną. Cieszę się, że nasz szpital spełnił wszystkie te wymagania – mówi dr Włodzimierz Dziubdziela, dyrektor Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach.
Pierwszą pacjentką, która w szpitalu im. A. Mielęckiego skorzysta w terapii CAR-T, jest pani Paulina, 36-letnia mieszkanka Częstochowy, u której zdiagnozowano chłoniaka rozlanego z dużych komórek B.
– Chorobę wykryto u mnie rok temu. Po pierwszej chemii nowotwór powrócił, jest odporny na leczenie. Nowa terapia jest dla mnie szansą na uratowanie życia – mówi pani Paulina, która terapię CAR-T rozpocznie w katowickim szpitalu już w październiku.
Terapia CAR-T: kiedy stosuje się?
W Unii Europejskiej zarejestrowane są 5 technologii terapii CAR-T. W Polsce zaś obecnie refundowane są dwa leki wykorzystujące zmodyfikowane genetycznie limfocyty. To Kymriah, stosowany u chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną do 25 roku życia oraz nawrotowymi chłoniaki z dużej komórki B oraz Yescarta – lek stosowany w chłoniakach rozlanych B i chłoniaku śródpiersia.
– Nasz ośrodek po wielomiesięcznych staraniach i wizytach akredytacyjnych oraz spełnieniu wszystkich koniecznych wymogów uzyskał zgodę na leczenie preparatem Kymriah. W nieodległej przyszłości będziemy także możliwość podawania preparatu Yescarta – informuje prof. Grzegorz Helbig, szef Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach.
W Polsce certyfikację posiada tylko kilka ośrodków
Kwalifikacja do leczenia odbywa się wstępnie w ośrodku leczącym chorego, a ostateczną decyzję podejmuje centralny zespół do spraw CAR-T powołany przez ministra zdrowia. Ze względu na poziom zaawansowania tej metody leczenie może być przeprowadzane tylko w certyfikowanych ośrodkach, z dużym doświadczeniem w zakresie transplantologii szpiku. W Polsce certyfikację umożliwiającą prowadzenie leczenia metodą CAR-T przeszły, oprócz Szpitala w Katowicach, jeszcze kila ośrodków. Są to: dziecięca Klinika „Przylądek Nadziei” we Wrocławiu, Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach, a także Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Aktualnie na akredytację czeka też Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 im. dra Antoniego Jurasza w Bydgoszczy.
– Oprócz naszego szpitala możliwość taką posiada 6 ośrodków w Polsce. Do leczenia kwalifikuje się chorych, u których konwencjonalne metody terapii nie przyniosły spodziewanego efektu ich choroba ma oporny charakter choroby i w zasadzie wyczerpano u nich opcje terapeutyczne – wyjaśnia prof. Grzegorz Helbig.
Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku SPSK im. A. Mieleckiego w Katowicach to najważniejszy w kraju ośrodek hematologiczny. Pierwszy przeszczep szpiku w katowickim szpitalu przeprowadzono w 1991 roku. W 1997 roku wykonano tu pierwszy w Polsce przeszczep od dawcy niespokrewnionego. W wrześniu 2021 w placówce przeprowadzono pięciotysięczną transplantację szpiku kostnego.
Opracowała: Svitlana Slyvchenko, Ann Asystent Zdrowia / na podstawie mat. pras. SUM w Katowicach